혈장 치환 연합 백단백 요법: 중도 알츠하이머병 진전 감소

최근 스페인 그리폴스 (Grifols) 사는 백단백질 대체 요법이 중도 알츠하이머병 (AD) 환자 중 임상 IIb/III기 AMBAR 연구에 사용되는 최상위 데이터를 발표했으며, 그 결과는 올해 알츠하이머병 임상시험 회의 (CTAD) 에서 발표되었다.

AMBAR는 유럽과 미국의 41개 치료센터에서 온 경증 및 중증 알츠하이머 치매 환자들이 참여하는 등 다중 센터, 무작위, 맹화 및 위약을 대조하는 임상시험이다.이 연구는 단기 및 장기 혈장 치환 (혈장 교환에 사용되는 안전하고 신뢰할 수있는 방법) 연합인 혈백 단백질 20% (안전하고 내성이 좋으며 다양한 특성을 가진 혈장 단백질) 및 정맥 주입 면역 글로불린 치료 경중도 알츠하이머의 치료 효과와 안전성을 평가하기 위한 것이다.

이 임상 연구 결과는 혈장 치환과 인간 혈백 단백질의 20% 의 연합이 중도 AD 환자의 질병 진행을 현저하게 감소시켜 이 질병에 잠재적인 새로운 치료 경로를 제공했다는 것을 보여준다.

중도 AD 환자의 사전 대기열에서 알츠하이머병 평가량표-인지량표(ADAS-Cog) 및 알츠하이머병 일상생활활동량표(ADCS-ADL)에 따라 평가된 주요 치료 효과 종점은 기준선 수준에 비해 AD 환자의 질병 진행이 61% 현저히 감소했다.그리고 사전 경도 대기열에서 치료 그룹은 질병의 진행이 지속적으로 지연되는 것을 관찰했다 (위약 그룹은 비슷한 패턴을 보였다). 둘 사이의 차이는 통계학적 의미에 미치지 못했다.

연구의 주요 종점은 베이스라인에서 14개월의(ADAS-Cog와 ADCS-ADL) 인지 검증과 일상생활 능력량표의 변화이다.모든 연구 환자에 대해 사전 초보적인 분석을 실시하였으며, 동시에 다음 세 그룹의 연구 주요 결과에는 위약의 차이에 대한 평가가 포함되었다: 1. 혈장 치환과 백단백질 및 IGIV 치환의 세 가지 조합;2. 혈장 치환으로 모든 환자를 치료한다;3. 혈장 치환 치료를 받는 모든 환자 그룹을 포함하며, 동시에 질병의 심각도 (경도, 중도) 에 따라 분석한다.

3조합 치료군 중 위약과의 차이는 치료군의 ADAS-Cog 계량기 하락폭이 50~75%, ADCS-ADL 계량기 하락폭이 42~70%로 나타났다.혈장 치환 치료를 받은 모든 환자 가운데 위약 대비 치료군의 ADAS-Cog 평점은 66%(p=0.06), ADC-ADL 양표는 52%(p=0.03) 각각 떨어졌다.질병의 심각도로 분석하면 경도 AD 환자는 감소하지 않았지만 위약 그룹은 ADAS-Cog와 ADCS-ADL 계량표에서 진전이 부족한 것으로 관찰되었으며 이는 경도 AD 환자의 병세 진행 상황을 관찰하기 위해 더 많은 방문 시간이 필요하다는 것을 보여줍니다.반면 위약 대비 혈장 치환 치료의 중증 AD 환자인 ADAS-Cog와 ADCS-ADL은 모두 61%(p=0.05 및 0.002) 감소했다.또한 중증 AD 환자에 대한 혈장 치환 결합 유형 분석에서 세 가지 모두 ADCS-ADL에 대한 통계학적 의미가 있습니다.

피츠버그 대학의 오스카 로페즈 알츠하이머병 연구주임은 "중도 환자에서 관찰된 결과는 눈에 띄며, 이러한 결과는 신경 퇴행성 질환 치료에 새로운 길을 열어주는 알츠하이머병 치료의 새로운 모델"이라고 말했다.

Vrifols Gr fols Roura Grifols 회장은"이러한 결과는 알츠하이머병 치료의 새로운 장을 열었으며 Grifols는 혈장 단백질 및 혈장 치환 요법의 잠재력을 계속 탐구할 것이다."(바이오밸리)